记者从AI制药企业英矽智能获悉，9月上旬，北京协和医院、上海市肺科医院先后完成了一例特殊的给药——全球首个由人工智能完成靶点发现与分子设计的治疗特发性肺纤维化候选药物Rentosertib，正式进入Ⅲ期临床试验首例患者给药阶段。
这不是一次普通的临床推进。它意味着，AI制药第一次真正站到了新药上市前的最后一道关卡面前。而这款药的潜力，可能不止于治疗肺纤维化。
英矽智能全自动化实验室。（受访者供图，下同）
一款AI从零设计的药
Rentosertib瞄准的是一种罕见病——特发性肺纤维化。该病患者肺部会逐渐形成瘢痕，呼吸功能不可逆地下降，中位生存期仅3至4年，被医学界称为“不是癌症的癌症”。现有疗法只能延缓进展，无法逆转纤维化。
此前公布的Ⅱ期临床数据显示，每日一次60毫克剂量的Rentosertib治疗12周后，患者用力肺活量平均提高98.4毫升，而安慰剂组（外观相似但不含有效成分）平均下降20.3毫升。用力肺活量是衡量肺功能的核心指标，在特发性肺纤维化患者中通常持续下降。这一数据表明，Rentosertib不仅可能减缓疾病进展，还可能逆转纤维化进程。
而Rentosertib从靶点发现、分子设计到临床前候选化合物筛选，全程由英矽智能自研的生成式药物研发平台Pharma.AI赋能完成。AI平台通过对海量生物医学数据的深度学习，精准锁定了与肺纤维化进展高度相关的全新靶点，并自动生成具有成药性的候选分子。
换句话说，从该打哪个靶点到用什么分子去打，AI都深度参与。这在全球范围内尚属首次。
传统新药早期发现通常需要4年左右，而Rentosertib从靶点识别到进入临床仅耗时18个月，且累计仅合成测试约80个分子，研发周期更短、研发成本更低。
这种速度背后，是英矽智能在张江药谷搭建的干湿结合研发体系。干实验在AI系统上进行，湿实验在自动化生物学实验室完成，AI生成的结果经实验验证后回传，再驱动下一轮设计优化。
当前正在进行的Ⅲ期临床试验旨在系统评估每日一次口服Rentosertib持续给药52周的疗效与安全性，由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，中国工程院院士钟南山和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者。
全球首款由AI发现靶点并设计分子的候选药物Rentosertib。
一个“顺带”发现的抗衰信号
但这款药的效果不止于治疗肺部疾病。
如果说Ⅲ期临床是Rentosertib作为肺纤维化药物的正式比赛，那么在Ⅱ期试验中“顺带”完成的一项分析，则为这款药打开了一扇想象空间更大的窗口。
Rentosertib的靶点由AI平台从海量数据中锁定，该靶点与科学界公认的多个衰老核心机制都高度相关，不只是驱动肺纤维化，还涉及驱动机体衰老的底层细胞过程。
因此，在Ⅱ期临床试验中，研究团队前瞻性地采集了患者用药前、用药后第2周、第4周、第12周的血清样本，用蛋白质组学技术检测了近3000种蛋白的表达变化，再通过多套独立的衰老时钟算法做分析。
结果出人意料地一致：在所有三个给药组中，接受Rentosertib治疗的患者在第4周时的预测生物学年龄均较基线有所降低，而安慰剂组则持平或略有上升。
其中，每日两次30毫克剂量组表现得最为显著，六个时钟中有五个检测到显著的生物学年龄降低，平均逆转幅度达到3至4年，在某个衰老时钟中峰值接近6年。
换句话说，这项分析在接受了Rentosertib治疗的特发性肺纤维化患者中，观察到了身体年龄变小的现象。
这个“变年轻”的信号到底靠不靠谱？
当然，这个信号需要冷静看待。哈佛医学院教授瓦迪姆·格拉德舍夫（Vadim Gladyshev）是参与构建衰老时钟的科学家之一，他表示这是首个明确展示可降低预测生物学年龄的临床研究。但同时强调，受试者仅有42人，样本量较少。此外，所有参与者都患有肺纤维化，尚未在健康人群中进行测试，衰老时钟本身也并非完美的预测工具。
英矽智能创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃隆科夫（AlexZhavoronkov）透露，公司40余条药物管线中的大多数，均具备在广泛治疗领域中同时应对衰老与疾病的双重潜力。
英矽智能位于上海浦东的自动化实验室。
一条从上海跑通的产业路线
随着Rentosertib的推进，也让业界再次将目光投向上海。这款全球首款AI原创新药，从靶点锁定到分子生成、从实验室合成到临床推进，核心研发环节就在上海浦东张江。
作为国内最早布局AI制药赛道的城市，上海凭借完整的产业链条、丰富的临床资源、领先的AI技术能力与开放的产业政策，正在成为全球AI制药创新的重要集聚地与策源地之一。
8月26日，上海市政府办公厅印发的《上海市战略性新兴产业发展“十五五”规划》明确提出，加强AI模型对临床成功率等的辅助预判，推动AI技术在靶点挖掘、分子生成、药效模拟等环节的赋能应用，支持医药研发外包机构搭建AI辅助药物开发模型和自动化实验室。
生物医药和人工智能，作为上海布局的三大先导产业中的两大赛道，正在从各自生长走向彼此赋能。
英矽智能的成长轨迹，正是上海培育硬科技企业的样本之一。2019年，这家公司将药物研发中心设在了上海浦东张江药谷。2025年，公司宣布计划将中国区科技总部落户浦东，打造集生物信息分析、医药研发、临床验证于一体的全周期创新平台。七年间，它从张江出发，成长为港股“AI制药第一股”。
产业资本的布局也在同步推进。前不久英矽智能宣布拟联合浦东建设、惠理集团、浦发集团等筹设目标规模超10亿元的生命科学产业基金，基金存续期10年，聚焦生物医药等前沿领域，这也标志着英矽智能从被投方转变为“投资+产业”双轮驱动。
AI从算法到临床，这中间的距离可能比人们想象的要远。但如今，AI制药已经走到了临门一脚的时刻。
从Ⅲ期启动到最终获批上市，顺利的情况下需要3到4年，Rentosertib有望成为全球首款获批上市的AI原创新药。无论结果如何，从张江出发的这条路，已经为全球AI制药产业提供了一个重要方向。
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